แนวทางการพัฒนายาทดลองชี้ไปที่การรักษาที่ตรงเป้าหมาย
ยาบางชนิดในการทดลองทางคลินิกสำหรับการรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบมัยอีลอยด์ มักจะล้มเหลวและแสดงให้เห็นถึงวิธีการฟื้นฟูประสิทธิภาพอุปสรรคทางเภสัชวิทยาในการพัฒนาวิธีการรักษาแบบมุ่งเป้าหมายระดับโมเลกุลสำหรับ AML ประมาณหนึ่งในสามของผู้ป่วยที่มี AML มีการกลายพันธุ์ในยีนปกติจะผลิตเอนไซม์ที่ส่งสัญญาณให้เซลล์ต้นกำเนิด